يساعد العلاج الجيني المعتمد أخيراً من جانب إدارة الغذاء والدواء الأميركية في إحداث تحول إيجابي كبير في حياة المرضى الذين يعانون مرض الثلاسيميا بيتا، وهو اضطراب جيني في الدم، من خلال مساعدتهم في إيقاف أو تقليل اعتمادهم على عمليات نقل الدم، وفقاً لخبير طبي من مستشفى كليفلاند كلينك.

وكانت هيئة الغذاء والدواء الأميركية (FDA) قد وافقت على العلاج الجيني المعروف باسم betibeglogene autotemcel، أو «بيتا – سيل» في أغسطس الماضي، باعتباره آمناً وفعالاً للمرضى البالغين والأطفال، الذين يعانون مرض الثلاسيميا بيتا، الذي يحتاج إلى نقل الدم بصورة مستمرة.

ومع اليوم العالمي لمرض الثلاسيميا، الذي يوافق اليوم الثامن من مايو، قال الدكتور ربيع حنّا، اختصاصي أمراض الدم والأورام لدى الأطفال في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال، الذي سيصبح قريباً أحد المراكز القليلة في العالم المعتمدة لتقديم العلاج الجيني الجديد: «يمثل هذا العلاج علامة فارقة في رحلة علاج المرضى المصابين بالثلاسيميا، إذ يستخدم العلاج الجيني الجديد الخلايا الجذعية المكوّنة للدم من المرضى أنفسهم لإنتاج خلايا دم حمراء أكثر صحة، وعلاج اضطرابات الدم لديهم، أو على الأقل التقليل على نحو ملحوظ من عدد عمليات نقل الدم اللازمة لإدارة حالتهم». وأضاف «بفضل العلاج الجيني، يمكننا تذليل العقبات والتحديات، التي يواجهها مرضى الثلاسيميا، ومنحهم القدرة على متابعة أهدافهم، وعيش حياتهم بشكل طبيعي، وألا يكونوا مقيدين بعمليات نقل الدم أو مضاعفات زيادة الحديد».

نوعان

ثمة نوعان لمرض الثلاسيميا، هما ألفا وبيتا، ويُعد هذا المرض من أكثر الاضطرابات الجينية شيوعاً، ويحدث بشكل متكرر لدى سكان مناطق الشرق الأوسط ودول البحر الأبيض المتوسط وشمال إفريقيا والهند وآسيا الوسطى وجنوب شرق آسيا.

ويؤثر مرض الثلاسيميا بيتا في قدرة الجسم على إنتاج الهيموغلوبين، وهو بروتين موجود في خلايا الدم الحمراء، يسمح لها بنقل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم. ويعاني المصابون بمرض الثلاسيميا بيتا الكبرى أعراضاً خطرة في سن مبكرة، والتي يمكن علاجها عن طريق نقل الدم بشكل متكرر، ولكن عمليات نقل الدم نفسها تخلق خطر زيادة نسبة الحديد في الدم، مع احتمال تضرر الكبد والقلب ونظام الغدد الصماء لدى المرضى.

وأوضح الدكتور حنّا أن العلاج الجيني الجديد، الذي يساعد على هذه المشكلة، يُعد مثالياً للمرضى من المراهقين أو المرضى الأكبر سناً بقليل، الذين بدؤوا يعانون بالفعل مضاعفات نتيجة عمليات نقل الدم.

وأشار إلى أن السبب في كون هؤلاء المرضى مرشحين مثاليين لتلقي هذا النوع من العلاج، يكمن في أن العلاج الجيني الجديد يشتمل على فترة قصيرة (أربعة أيام) من العلاج الكيميائي المسمّى «بوسولفان»، الذي قد يؤثر في خصوبة المرضى الذكور والإناث، لذلك من الأفضل الانتظار حتى يصل المرضى سنوات المراهقة، حتى يتمكنوا من الخضوع لعلاج الحفاظ على الخصوبة، رغم أن لدينا طرقاً للحفاظ على الخصوبة حتى لدى المرضى، الذين لم يصلوا إلى سن البلوغ.

من ناحية أخرى، من الأفضل عدم إهمال المرض فترة طويلة، لأنه بعد سنوات من الحقن، ربما تكون قلوب المرضى وأكبادهم قد تأثرت بشدة بالفعل بسبب فرط حمل الحديد في الجسم. وبشكل عام، كلما كان المرضى أكثر صحة في بداية عملية العلاج الجيني، قلت الآثار الجانبية.

تطورات أخرى

أكد اختصاصي أمراض الدم والأورام لدى الأطفال في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال، الدكتور ربيع حنّا، أنه وبصرف النظر عن العلاج الجيني الجديد، فقد أسهم العديد من التطورات الأخرى في السنوات الأخيرة في تحسين جودة حياة مرضى الثلاسيميا على نحو ملحوظ.

الدكتور ربيع حنّا:

«بفضل العلاج الجيني، يمكننا تذليل العقبات التي يواجهها مرضى الثلاسيميا ومنحهم القدرة على متابعة أهدافهم وعيش حياتهم بشكل طبيعي».